La presión de Colorado para reducir los medicamentos preocupa a las personas con enfermedades raras

DENVER | Para las personas con fibrosis quística, como Sabrina Walker, Trikafta ha cambiado la vida.

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Antes de comenzar a tomar el medicamento, terminaba en el hospital durante semanas seguidas hasta que los antibióticos pudieran eliminar las infecciones en sus pulmones. Todos los días usaba un chaleco que sacudía su cuerpo para aflojar la acumulación de moco.

En un brote particularmente grave, conocido como exacerbación pulmonar, tosió sangre en 2019, por lo que le recetaron el medicamento innovador recientemente aprobado.

En un mes, su función pulmonar aumentó en un 20%, dijo, y su salud mejoró. Antes de empezar a tomar Trakafta, podía contar con entre tres y cuatro hospitalizaciones al año. Durante los cuatro años que lleva tomando el medicamento, solo ha sido hospitalizada una vez.

“Pasaba horas al día realizando tratamientos respiratorios y de limpieza de las vías respiratorias, y eso se ha reducido significativamente”, dijo la madre de 37 años de Erie, Colorado. "He ganado horas en mi día".

Ahora corre y camina en el aire enrarecido de Colorado y trabaja a tiempo completo. Otros pacientes han visto beneficios similares con la terapia farmacológica, lo que les ha permitido a muchos reanudar sus vidas normales e incluso salir de las listas de espera para un trasplante de pulmón. Sin embargo, a Walker y a muchos otros pacientes de Colorado con fibrosis quística les preocupa perder el acceso a ese medicamento transformador.

Una junta estatal encargada de abordar la asequibilidad de los medicamentos recetados más caros ha elegido Trikafta entre sus primeros cinco medicamentos para revisar, y podría tomar medidas para reducir el precio anual promedio del medicamento en el estado de aproximadamente $200,000, lo que representa tanto las contribuciones de las aseguradoras como los costos de bolsillo de los pacientes. Los fabricantes de medicamentos, incluido el fabricante de Trikafta, Vertex Pharmaceuticals, han dicho que los límites de pago podrían perjudicar la innovación y limitar el acceso, avivando el pánico entre los pacientes de que el medicamento ya no se venda en Colorado.

Dos de los medicamentos elegidos por la junta estatal, el tratamiento para la artritis reumatoide Enbrel y el medicamento para la psoriasis Stelara, también aparecen en la lista inicial de 10 medicamentos cuyos precios Medicare negociará. Cualquier reducción de precios negociada a nivel federal no entrará en vigor hasta 2026, y no está claro cómo ese esfuerzo afectará el trabajo de la junta de Colorado mientras tanto.

La elección de los medicamentos a revisar por parte de la junta de Colorado aclara una de las cuestiones más espinosas con las que la junta debe lidiar: ¿la reducción del precio de los medicamentos para enfermedades raras llevaría a los fabricantes a retirarse del estado o limitaría su disponibilidad? Los funcionarios estatales sostienen que el alto costo de los medicamentos recetados los pone fuera del alcance de algunos pacientes, mientras que a los pacientes les preocupa perder el acceso a una terapia que les cambiará la vida y que habrá menos dólares disponibles para desarrollar medicamentos innovadores. Y dado que las juntas de asequibilidad de otros estados están a punto de realizar ejercicios similares, lo que suceda en Colorado podría tener implicaciones a nivel nacional.

“Simplemente pone en riesgo al Trikafta en su conjunto”, dijo Walker. "Comenzaría aquí, pero podría crear un efecto dominó".

La fibrosis quística es una afección genética que hace que el cuerpo produzca una mucosidad espesa y pegajosa que obstruye los pulmones y el sistema digestivo, provocando daño pulmonar, infecciones y desnutrición. Es una enfermedad progresiva que provoca daño pulmonar irreversible y una edad media de muerte de 34 años. No existe cura.

Esta rara enfermedad afecta a menos de 40.000 personas en Estados Unidos, incluidas unas 700 en Colorado. Eso significa que los costos de investigación y desarrollo se distribuyen entre un número menor de pacientes que para afecciones más comunes, como los millones de personas con enfermedades cardíacas o cáncer.

Los funcionarios de Vertex Pharmaceuticals rechazaron una solicitud de entrevista. Pero la portavoz de la compañía, Sarah D'Souza, envió un comunicado por correo electrónico diciendo que "el precio de este medicamento refleja su valor para los pacientes, el pequeño número de personas que viven con FQ, los miles de millones de dólares que Vertex ha invertido hasta la fecha para desarrollar los primeros medicamentos para tratar la causa subyacente de la FQ y los miles de millones más que estamos invirtiendo en FQ y otras enfermedades graves”.

Establecer un límite de pago superior, dijo la compañía, podría obstaculizar el acceso a medicamentos como Trikafta y restringir la inversión en innovación científica y descubrimiento de fármacos.

Los funcionarios estatales responden que Vertex y otros fabricantes de medicamentos están recurriendo al alarmismo para proteger sus ganancias.

El comisionado de Seguros de Colorado, Michael Conway, dijo que cada vez que el estado habla de ahorrar dinero a las personas en atención médica, la entidad afectada (ya sea un hospital, una compañía de seguros o un fabricante de medicamentos) se queja y afirma que habrá un problema de acceso.

"Esto es, desde mi punto de vista, simplemente la industria farmacéutica tratando de asustar a la gente", dijo.

La Junta de Asequibilidad de Medicamentos Recetados de Colorado ha estado trabajando durante más de un año para clasificar 604 medicamentos elegibles para revisión, con 17 puntos de datos para cada uno, para crear una lista priorizada. Al final, decidieron centrarse este año sólo en medicamentos que no tuvieran competencia de marca ni alternativas genéricas que pudieran reducir los costos.

Además de Trikafta, Enbrel y Stelara, la junta revisará la asequibilidad del medicamento antirretroviral Genvoya, utilizado para tratar el VIH, y otro tratamiento para la psoriasis, Cosentyx.

De esos cinco, Trikafta tuvo los costos anuales promedio más altos, pero el aumento de precio más bajo en cinco años y la menor cantidad de pacientes que lo tomaron.

La revisión de los cinco medicamentos por parte de la junta se llevará a cabo durante sus próximas tres o cuatro reuniones este año y principios del próximo, lo que permitirá a todas las partes interesadas (incluidos pacientes, farmacias, proveedores y fabricantes) brindar comentarios sobre si los medicamentos son realmente inasequibles y qué El precio razonable debería ser. Los límites de costes no entrarían en vigor, como mínimo, hasta el próximo año.

La junta analizó lo que los pacientes pagaban de bolsillo por sus medicamentos, utilizando una base de datos que captura todas las reclamaciones de seguros en el estado. Pero esos datos no tomaron en cuenta los programas de asistencia al paciente, a través de los cuales los fabricantes reembolsan a los pacientes los costos de bolsillo. Estos programas aumentan las ventas de medicamentos de los fabricantes porque el seguro cubre la mayor parte del costo y, de otro modo, los pacientes tal vez no podrían pagarlos.

Durante la primera mitad del año, Vertex registró ganancias de 1.600 millones de dólares, y el 89% de sus ingresos provinieron de Trikafta (comercializado como Kaftrio en Europa). A principios de año, Vertex redujo la asistencia de copago para personas con fibrosis quística, en lo que la compañía dijo que era una respuesta a la limitación de las aseguradoras de la capacidad de los pacientes para aplicar la asistencia de copago a sus deducibles.

Lila Cummings, directora de la junta de Colorado, dijo que su personal no pudo encontrar ninguna entidad que recopile datos sobre programas de asistencia al paciente, por lo que esas cifras no estaban disponibles para la junta. Una vez que comiencen a revisar los medicamentos individuales, los miembros de la junta analizarán qué ayuda financiera adicional reciben los pacientes. Cummings también dijo que la junta espera que los fabricantes transmitan de buena fe lo que podría impulsarlos a abandonar el mercado de Colorado.

Cuando Trikafta ocupó el segundo lugar en la lista priorizada de medicamentos elegibles para revisión de la junta de Colorado, los pacientes y los grupos de defensa inundaron la junta con peticiones para dejar intactos los precios de los medicamentos y otros medicamentos para enfermedades raras.

"La gente está asustada", dijo Walker. "Si nos fijamos en todos los medicamentos que existen, es uno que ha sido tan transformador que creo que pasará a la historia por el impacto positivo que ha tenido en nuestra población en su conjunto".

Según la Fundación de Fibrosis Quística, las exacerbaciones pulmonares disminuyeron un 65 % y los trasplantes de pulmón disminuyeron un 80 % después de la aprobación del medicamento. Más pacientes han podido trabajar, asistir a la escuela o formar una familia. Los médicos han informado de un boom entre los pacientes que toman Trikafta.

Un estudio publicado este año mostró que dos tercios de las personas con fibrosis quística lucharon con sus finanzas, experimentaron deudas, inseguridad alimentaria o problemas para pagar los gastos domésticos o de salud. La encuesta se realizó en 2019, antes de la aprobación de Trikafta por parte de la FDA.

Hace años, la Cystic Fibrosis Foundation invirtió en Aurora Biosciences, posteriormente adquirida por Vertex Pharmaceuticals, para promover el desarrollo de terapias para la fibrosis quística. La fundación completó la venta de sus derechos de regalías en 2020.

Mary Dwight, directora de políticas y defensa de la Cystic Fibrosis Foundation, dijo que la junta debería "garantizar que su revisión de Trikafta tenga en cuenta el valor general que este medicamento tiene para alguien con FQ, incluido el impacto en la salud y el bienestar a largo plazo de un individuo". ser."

No hay garantía de que la junta de Colorado tome medidas sobre el Trikafta. Los funcionarios estatales han enfatizado que los miembros de la junta se centran únicamente en mejorar el acceso y no pondrían en peligro la disponibilidad del medicamento.

"Tenemos un historial de poder ahorrar dinero a las personas en atención médica que no genera problemas de acceso", dijo Conway. “No estamos hablando de que estas empresas pierdan dinero en absoluto; estamos hablando de hacerlo más asequible para que más habitantes de Colorado puedan tener acceso a las necesidades farmacéuticas que tienen”.

Pero Walker sigue sin estar convencido.

“Tenían tantos testimonios sobre su convocatoria y aun así eligieron Trikafta”, dijo. “Todo el mundo decía lo importante que es este medicamento y no importaba. Aún así, lo lograron”.

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